A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). A solicitação para a interrupção partiu da própria empresa farmacêutica, conforme detalhado em publicação no Diário Oficial da União. O cancelamento do registro do Elevidys marca uma importante mudança no cenário de tratamentos para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) no Brasil.
O registro condicional, uma modalidade de autorização temporária, permite a utilização ou comercialização de um produto no país mediante a apresentação posterior de dados complementares sobre sua eficácia e segurança. No caso do Elevidys, essa autorização foi concedida em caráter excepcional em dezembro de 2024, visando atender a uma necessidade urgente de pacientes com uma doença rara e grave.
Anvisa e Roche cancelam registro do Elevidys, droga para DMD
A decisão de interromper o registro foi fundamentada na avaliação de que as informações fornecidas pela empresa fabricante até o momento não atendem aos rigorosos requisitos de regulação necessários para a manutenção de um registro condicional no Brasil. A Anvisa sublinha que o cancelamento do registro do Elevidys não exime a Roche de suas obrigações de monitoramento dos pacientes que foram previamente expostos ao medicamento, tanto em estudos clínicos quanto em programas de acesso já estabelecidos. Isso inclui crianças brasileiras que receberam o Elevidys no período de dezembro de 2024 a julho de 2025.
O Elevidys foi desenvolvido para tratar pacientes acometidos pela Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e progressiva que impacta severamente a musculatura. A condição é caracterizada pela perda gradual de massa muscular e fraqueza, resultante da incapacidade do organismo em produzir distrofina de maneira adequada – uma proteína vital para o funcionamento muscular. A complexidade da DMD e a urgência por tratamentos eficazes são fatores que levaram ao registro condicional do medicamento.
Cronologia do Elevidys no Brasil: Da Aprovação à Suspensão
A jornada regulatória do Elevidys no Brasil teve início em dezembro de 2024, quando obteve seu registro condicional. Essa aprovação excepcional veio acompanhada da exigência de que dados adicionais sobre a segurança e a eficácia do produto fossem apresentados futuramente. A autorização inicial especificava o uso do Elevidys para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em pacientes deambuladores, ou seja, crianças que ainda mantinham a capacidade de caminhar de forma independente ou com apoio, com idade entre 4 e 7 anos, e que se enquadravam em critérios clínicos e laboratoriais específicos naquele período.
Entretanto, em julho de 2025, a comercialização do Elevidys foi temporariamente suspensa pela agência reguladora, através da Resolução (RE) 2.813/2025. Essa medida preventiva foi adotada em decorrência de relatos alarmantes de casos fatais de insuficiência hepática aguda, observados em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. A Anvisa aguardava novos estudos e esclarecimentos da farmacêutica para reavaliar a relação benefício-risco da medicação.
Em junho deste ano, os alertas graves de segurança relacionados ao medicamento foram pauta de uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, reforçando a gravidade da situação. Desde a suspensão, a Anvisa comunicou ter enviado uma série de exigências formais à empresa responsável pelo Elevidys, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco especial em eventos de insuficiência hepática aguda.
Imagem: agenciabrasil.ebc.com.br
Durante esse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve um diálogo contínuo com a Anvisa, cumprindo suas obrigações regulatórias associadas ao registro condicional. Em nota oficial, a Roche reafirmou seu empenho no programa clínico do Elevidys e na compilação das evidências necessárias. Ambas as partes reiteraram seu compromisso com a saúde pública e a tomada de decisões regulatórias baseadas nas mais robustas evidências científicas disponíveis, principalmente no que tange a terapias avançadas para o tratamento de doenças graves e raras. Para mais informações sobre o processo de registro de medicamentos no Brasil, consulte o portal oficial da Anvisa.
Novo Tratamento para Distrofia Muscular de Duchenne Aprovado
Paralelamente aos desenvolvimentos envolvendo o Elevidys, a Anvisa anunciou na última quinta-feira (13) a aprovação do registro de outro medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD): o Duvyzat (givinostate). Estudos clínicos demonstraram que este novo produto possui a capacidade de retardar a progressão da doença, oferecendo uma nova esperança e uma alternativa terapêutica para os indivíduos afetados por essa condição debilitante.
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O cancelamento do registro condicional do Elevidys pela Anvisa e Roche, embora represente uma interrupção em um tratamento promissor, reafirma o rigor da agência reguladora na avaliação da segurança e eficácia de medicamentos no Brasil. A contínua vigilância e a busca por evidências robustas são cruciais para a proteção dos pacientes, especialmente aqueles com condições raras como a Distrofia Muscular de Duchenne. Continue acompanhando as análises e notícias sobre saúde em nossa editoria para ficar por dentro dos avanços e decisões que impactam a medicina brasileira.
Crédito da Imagem: Matheus Brasil/Ministério da Saúde
